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医药观澜 | KB体育官方医药宣布CDK9抑制剂获FDA孤儿药资格

2023-10-12
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KB体育官方医药宣布SLS009(KB体育官方医药产品代号GFH009)获得美国FDA孤儿药资格,用于治疗急性髓系白血病(AML)患者。GFH009为一款高选择性CDK9抑制剂,此项认定基于该产品中美多中心1期试验达到的各项关键研究目标。值得一提的是,2022年4月,KB体育官方医药与SELLAS生命科学集团达成战略授权合作,后者作为独家合作伙伴获得GFH009在大中华区之外的全球开发和商业化权益。

细胞周期依赖蛋白激酶(CDK)为一大类丝氨酸/苏氨酸激酶家族蛋白,在细胞周期调节和转录过程中扮演重要角色,其中CDK9活性与多种血液肿瘤、实体瘤患者总生存率呈现负相关。

GFH009为一款高选择性小分子CDK9抑制剂。临床前实验数据显示,通过特异性抑制CDK9蛋白,GFH009可降低下游原癌基因表达、抑制癌细胞的快速分裂和蛋白合成。而且在原癌基因高度转录依赖性的肿瘤细胞中,GFH009可抑制细胞关键信号通路、诱发细胞衰老和癌细胞死亡,且对其他CDK亚型的选择性超过100倍。体外、体内药效实验还表明GFH009可显著抑制多种血液肿瘤细胞系的增殖,降低荷瘤动物死亡率、显著延长模型动物的存活时间。

GFH009单药治疗复发/难治性血液肿瘤患者的1期试验初步显示了该产品良好的安全性/耐受性,在多例不同组织类型的血液肿瘤患者中观察到积极疗效,未出现超预期、难以评估的剂量限制性毒性事件。试验数据初步证实了GFH009的抗肿瘤细胞活性,其中髓母细胞下降率最高达77.3%;97%的受试者外周血液样本观察到生物标志物MCL1、MYC表达显著降低至期望水平,且观察到多例患者出现完全缓解和部分缓解,其中1例急性髓系白血病患者观察到完全缓解并持续超过8个月。GFH009单药1期临床试验及临床前实验数据均入选2022年美国血液学会(ASH)年会壁报。

据悉,KB体育官方医药已在中国开启GFH009单药治疗复发/难治性外周T细胞淋巴瘤的1b/2期临床研究。SELLAS生命科学集团则在美国开启GFH009联合疗法治疗复发/难治性AML患者的2a期临床试验。 

KB体育官方医药首席医学官汪裕博士表示:“这是KB体育官方管线中首个获得FDA孤儿药资格的临床阶段产品,显示了FDA对GFH009治疗AML安全性和临床应用可能性的初步认可。孤儿药资格认定将有力助推GFH009的后续临床开发和未来商业化进程。我们也将基于未满足的临床需求和自身的一体化研发优势,探索更多市场和病患期待的创新疗法。”